ATMP là thuốc dùng cho người có thành phần chính là gen, mô hoặc tế bào có chứa hoạt chất điều trị dựa trên một trong các công nghệ tiên tiến sau: 1) các kỹ thuật nhằm sửa đổi bộ gen của bệnh nhân, 2) axit nucleic hoặc gen tái tổ hợp (trình tự không có trong bộ gen), 3) tế bào được biến đổi đáng kể hoặc 4) tế bào có chức năng khác ở bệnh nhân so với tế bào ở người hiến tặng.

Các loại thuốc này được sản xuất thông qua các quá trình sinh học và thường được phân loại thành bốn loại phụ :

1. Sản phẩm thuốc trị liệu gen (GTMP)
2. Sản phẩm thuốc điều trị tế bào soma (sCTMP)
3. Sản phẩm kỹ thuật mô (TEP)
4. ATMP kết hợp

“Liệu pháp dựa trên tế bào và gen tạo thành một trong những điểm mấu chốt của y học tái tạo. Chúng có tiềm năng biến đổi chất lượng cuộc sống và cải thiện tình trạng sức khỏe của bệnh nhân mắc các khiếm khuyết về di truyền và tế bào, bao gồm các bệnh di truyền, bệnh thoái hóa thần kinh và bệnh ác tính mô, trong số những bệnh khác ”, theo báo Frontiers  in Bioengineering and Biotechnology .

GTMP: Được sửa đổi trong phòng thí nghiệm, chuyển đến bệnh nhân

Theo định nghĩa, GTMP chứa một hoạt chất bao gồm hoặc bao gồm một trình tự axit nucleic mà nếu không thì sẽ không được tìm thấy trong bộ gen (axit nucleic tái tổ hợp hoặc gen). Mục tiêu của việc quản lý trình tự tái tổ hợp mới là để điều chỉnh, sửa chữa, thay thế, thêm hoặc xóa một trình tự di truyền hiện có trong cơ thể con người. Hiệu quả điều trị của GTMP bắt nguồn từ việc sửa chữa gen hoặc protein bị rối loạn chức năng, bằng cách cung cấp cho bệnh nhân phiên bản “healthy” hoặc xóa phiên bản “sick” của bệnh nhân. Tất nhiên, chiến lược chính xác được thực hiện hoàn toàn phụ thuộc vào chính căn bệnh.

GTMP có thể được sử dụng ex-vivo hoặc in-vivo, mô tả đơn giản nơi diễn ra thao tác di truyền. Trong liệu pháp gen ex-vivo, các tế bào mục tiêu được lấy ra khỏi bệnh nhân, liệu pháp gen được sử dụng cho các tế bào, sau đó các tế bào được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Một ví dụ về GTMP ex-vivo là liệu pháp CAR T, trong đó các tế bào miễn dịch được thao tác để tấn công các tế bào ung thư và sau đó được tiêm lại vào bệnh nhân, tại đó chúng giúp chống lại ung thư. Với  liệu pháp gen in-vivo , liệu pháp được sử dụng trực tiếp cho bệnh nhân mà không cần thao tác các tế bào bên ngoài cơ thể. Ví dụ, một  phương pháp điều trị thử nghiệm in-vivo  cho bệnh mù di truyền đã được phát triển để loại bỏ đột biến có hại khỏi các tế bào trong võng mạc của bệnh nhân.

sCTMP: khác với Cấy ghép truyền thống

sCTMP (sản phẩm thuốc điều trị tế bào soma) là các tế bào hoặc mô được thao tác đáng kể hoặc được dùng cho một chức năng thiết yếu khác ở người nhận so với người hiến tặng—hoặc kết hợp cả hai. Mục tiêu của liệu pháp tế bào là điều trị, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán bệnh thông qua tác động dược lý, miễn dịch hoặc chuyển hóa.

Với các ca ghép truyền thống, các tế bào không bị can thiệp đáng kể trước khi vào cơ thể và thường được sử dụng cho cùng một chức năng thiết yếu mà chúng phục vụ ở người hiến tặng. Để đủ điều kiện là sCTMP, tế bào hoặc mô phải được xử lý hoặc thao tác theo cách sẽ thay đổi hành vi của chúng khi được đưa vào bệnh nhân. Cùng một tế bào có thể là ATMP trong một bối cảnh, không thuộc bối cảnh khác—ví dụ, việc ghép tủy xương từ người hiến tặng cho bệnh nhân sẽ không phải là ATMP nếu tủy xương phục vụ cùng một chức năng ở bệnh nhân. Tuy nhiên, việc áp dụng tế bào gốc tủy xương vào tim của bệnh nhân để giúp chữa mô bị tổn thương sau cơn đau tim sẽ được xem là ATMP vì nó phục vụ một mục đích khác so với mục đích ở người hiến tặng.

Liệu pháp tế bào và mô có thể là tự thân (tế bào/mô được lấy từ bệnh nhân, xử lý và sau đó đưa trở lại bệnh nhân đó) hoặc cùng loại (tế bào/mô được lấy từ người hiến tặng, xử lý và sau đó đưa vào bệnh nhân).

TEP chứa hoặc bao gồm các tế bào hoặc mô được thiết kế đặc biệt để tái tạo, sửa chữa hoặc thay thế mô người hiện có. TEP có thể chứa các tế bào hoặc mô có nguồn gốc từ người hoặc động vật, hoặc cả hai. Các tế bào hoặc mô có thể sống hoặc không sống, nhưng để được coi là TEP, sản phẩm phải có hành vi dược lý, miễn dịch hoặc chuyển hóa trong cơ thể.

Da và sụn nhân tạo là những ví dụ về TEP đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm chấp thuận, nhưng hiện nay việc sử dụng ở người còn hạn chế.

Kết hợp ATMPs 

ATMP kết hợp có thể dựa trên gen, tế bào hoặc mô, nhưng chúng cũng chứa một hoặc nhiều thiết bị y tế là một phần không thể tách rời của phương pháp điều trị. Một ví dụ về liệu pháp ATMP kết hợp là các tế bào được đặt trong một cấu trúc đỡ (scaffold), thường được sử dụng trong kỹ thuật mô. Các cấu trúc đỡ cung cấp sự hỗ trợ cấu trúc cho sự bám dính của tế bào và sự phát triển mô tiếp theo.

Đổi mới ATMP

“Cuộc cách mạng tiếp theo trong chăm sóc sức khỏe chắc chắn là cuộc cách mạng của y học tái tạo, dựa trên việc nhận ra tiềm năng của gen và tế bào sống như thuốc”, các tác giả của  báo cáo Frontiers in Bioengineering and Biotechnology tuyên bố. ATMP mở ra cơ hội giải quyết  các nhu cầu lâm sàng chưa được đáp ứng đáng kể —nhưng con đường để triển khai các liệu pháp này còn tồn tại nhiều thách thức.

Nguồn:

Công ty TNHH TM DV Kỹ thuật Minh Khang là nhà phân phối độc quyền giải pháp Dược phẩm hãng bioMérieux (Pháp).